Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增殖异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较差转录药物，其活性代谢物地西他滨的体外暴露时间较静注地西他滨的长。外科手术骨髓骨髓异常遗传性需要更有效的较差转录药物。学术研究人员开展一2期的极难、开放性学术研究，动员入籍18岁的各风险层面的骨髓骨髓异常遗传性或慢性粒细胞白血病病人，要求受试病人既往未有使用过较差转录药物外科手术或较差转录药物外科手术后中风/难治性。将病人按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2三组，28天一放射外科手术，前5天高血压。主要评估当前是上都减轻率。2012年7翌年9日-2014年4翌年7日，共动员了105位病人，其中55位（52%）分至60mg/m2(28亦然为首次外科手术和27亦然为较差转录药物外科手术后中风或难治性疟疾)，50位(48%)分至90mg/m2(23亦然和27亦然)。有3亦然(3%）未有接纳学术研究外科手术，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。并不相同剂量三组获得上都减轻的病人比亦然无显著差异(60 mg/m2三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次外科手术的病人中亦有25位(51%，95% CI 36-66)、53位中风或难治性病人中亦有23位(43%，30-58)病人获得了上都减轻。两三组最常见于的3级及以上的不良事件有血小板减少症(60mg/m2三组 22/53[41%]、90mg/m2三组 28/49[57%])、特征性粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、性疾病(25[47%]、24[49%])、头痛性特征性粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病人杀于不良事件(60mg/m2三组 4亦然、90mg/m2三组 3位；1位为首次外科手术、6位为中风性/难治性)。2亦然杀亡被认为与外科手术有关(两三组各一亦然)。Guadecitabine用于中/高危骨髓骨髓异常遗传性病人的耐受性可借。对目前的较差转录药物外科手术不引人注意的病人或可使用Guadecitabine外科手术，60mg/m2，连续高血压5天。原始中亦有：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需授权！